唐氏综合症会不会永远可逆？

Question

2016-07-10 23:02:01 +0000 2016-07-10 23:02:01 +0000

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唐氏综合症是由基因紊乱引起的，当DNA中的21号染色体有三个拷贝（而不是两个拷贝）。如果我理解正确的话，基因工程是现代医学中最接近研究如何改变宿主DNA的领域。

在未来几年内，会不会有治疗唐氏综合症的方法（即去除成人DNA中21号染色体的第三个拷贝）？如果没有，那么要做这样的事情，在基因工程上还需要克服哪些困难呢

比如，是不是不可能持续改变身体所有细胞的DNA？这些细胞会不会在处于部分重构状态时开始互相 “攻击 "呢）。) 如果我没理解错的话，CRISPR*方法是基因工程的新工具，可能允许做这样的DNA操作？

P.S.从我的问题中可以看出，我没有医学背景，我的问题是出于我有亲戚患唐氏综合症的动机。

来源

john1234 http://health.stackexchange.com/users/2988

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Jared http://health.stackexchange.com/users/2988 · Answer 1 · 2016-07-12 03:52:31 +0000

据我所知，逆转成人的唐氏综合症目前还没有研究出来。现在让人全身的DNA警戒纯属科幻，但即使有可能，因基因突变而产生的关键结构也不会就这样消失。

就拿很多患有唐氏综合症的人手上的模拟皱纹来说吧。如果你改变了整个人的DNA，他们仍然会有simian褶皱，因为它是在人的胚胎早期形成时就建立起来的。创造手的基因不是后来才重新表达的。

更重要的是，很多大脑结构和通路都是在幼儿期和青春期形成的，之后的基因改变不会有什么影响。

基因改变的研究首先会集中在胚胎干预上，但在不知道有什么研究在积极研究，甚至。大部分的研究都是集中在早期发现，原因/预防，以及缓解症状的治疗干预上。你可以看到目前美国国家唐氏综合症协会或国际马赛克唐氏综合症协会正在进行的研究都与基因干预无关。这些也可以让你感受到研究的类型这里，这里，和这里)。