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为什么沙利度胺会成为目前市场上的药物?

鉴于20世纪60年代的沙利度胺出生缺陷的灾难,为什么后来美国FDA批准它用于治疗麻风病(1996年)和多发性骨髓瘤(2006年)?大概是致畸问题和永久性神经损伤的问题没有消失,因为肝脏可以将 “好的 "对映体转化为 "坏的"。沙利度胺甚至会影响到非孕妇,那么为什么要批准一种已知有严重并发症的药物呢?

答案 (1)

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2017-09-06 17:07:05 +0000

**因为麻风病和多发性骨髓瘤是其他治疗方法有限的疾病。药物治疗的诀窍是平衡治疗的好处和副作用的危害。

以癌症化疗为例。我们用于癌症化疗的药物是可怕的毒药。我们实际上是用化学武器的衍生物来治疗癌症。为什么我们要故意用相当于大规模杀伤性武器的药物来毒害癌症患者?因为如果我们不这样做,癌症就会杀死他们。

在药理学上有一个[治疗窗口]的概念。也就是说,有一个特定量的化合物会导致死亡或其他严重残疾。有另一个(希望更低)的化合物的水平,将有效地治疗疾病。在治疗中,我们希望打到这个中间点:足够治疗疾病,但又不至于让病人死亡。

不同的药物有不同的治疗窗口。像阿斯匹林这样的非处方药的治疗窗口是相当大的:严重的副作用所需要的量要比人们服用的治疗头痛的药要高很多倍。这也是为什么我们可以允许未经训练的人自行用药的原因。尽管对乙酰氨基酚/扑热息痛是一个非处方药的例子,但其窗口并不像应该的那样大)

相比之下,许多化疗药物的窗口是相当狭窄的。为了确保我们能在这个窗口内用药,通常是由有执照的专业人员在非常受控的环境下给药。

回到沙利度胺。沙利度胺的副作用是相当严重的。但在某种程度上是可以控制的。如果你谨慎地避免让孕妇或可能怀孕的妇女暴露在沙利度胺中,你可以避免致畸后果。对于其他的后果,你又回到了治疗窗口:你要打一个能有效治疗疾病,但又能最大限度地减少副作用的药物水平。

这就是为什么沙利度胺被批准的原因。这是一个成本/效益分析。审批部门看了一下麻风病和多发性骨髓瘤不治疗(或用其他方法治疗)与接触沙利度胺的危害相比,到底有多大的危害。总的来说,他们认为沙利度胺的风险是可以减轻的,因此比起不治疗这些疾病,沙利度胺是 “较小的危害"。(类似的论点也适用于其他有潜在危险的药物,如氮芥类化疗药物)。