标签: neurodegenerative-disease x1

面向医疗及相关健康领域的专业人士、专业学生、相关学者等对医学及健康相关科学有充分了解的人士的问答。

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答案

如何才能绕过世界上最贵的药上市后就能治好?

我有一种类似ALS的疾病,叫SMAⅢ型。 这是一种进行性的神经退行性疾病,直到最近 才被治愈。我等了四十年,一直在等待治愈。 由于医学技术的进步,美国一家制药公司开发 出了一种基于反义寡核苷酸技术的治疗方法。 它的名字叫Spinraza,事实证明它的 治疗效果很好,FDA也批准了它,现在已经 上市了,但它是世界上最...